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avacopan治疗ANCA相关血管炎AvacopaninANCA-AssociatedVasculitis年2月18日朗读者：Dr.StephenMorrissey,NEJM执行主编ANCA相关血管炎患者有发生以下状况的风险：危及生命的并发症、器官损伤、该疾病治疗药物引起的毒性作用以及健康相关生活质量下降。目前需要可提高疾病持续缓解概率的疗法。短视频中总结了新的研究发现。avacopan治疗ANCA相关血管炎
AvacopanfortheTreatmentofANCA-AssociatedVasculitis
摘要
背景
目前正研究将C5a受体抑制剂avacopan用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎。BackgroundTheC5areceptorinhibitoravacopanisbeingstudiedforthetreatmentofantineutrophilcytoplasmicantibody(ANCA)–associatedvasculitis.方法
在此项随机、对照试验中，我们以1:1的比例将ANCA相关血管炎患者随机分组，两组分别口服avacopan（每日2次，每次30mg）或口服泼尼松（减量方案）。所有患者均接受环磷酰胺（之后接受硫唑嘌呤）或利妥昔单抗治疗。第一项主要终点是缓解，其定义为26周时伯明翰血管炎活动度评分（BirminghamVasculitisActivityScore，BVAS）为0分（评分范围为0~63分，评分较高表示疾病活动度较高），并且之前4周内未使用糖皮质激素。第二项主要终点是持续缓解，其定义为第26周和第52周时均缓解。研究者对两项终点均进行了非劣效性检验（界值为20个百分点）和优效性检验。MethodsInthisrandomized,controlledtrial,weassignedpatientswithANCA-associatedvasculitisina1:1ratiotoreceiveoralavacopanatadoseof30mgtwicedailyororalprednisoneonataperingschedule.Allthepatientsreceivedeithercyclophosphamide(followedbyazathioprine)orrituximab.Thefirstprimaryendpointwasremission,definedasaBirminghamVasculitisActivityScore(BVAS)of0(onascalefrom0to63,withhigherscoresindicatinggreaterdiseaseactivity)atweek26andnoglucocorticoiduseintheprevious4weeks.Thesecondprimaryendpointwassustainedremission,definedasremissionatbothweeks26and52.Bothendpointsweretestedfornoninferiority(byamarginof20percentagepoints)andforsuperiority.结果
共计例患者接受了随机分组；例被分配接受avacopan，例被分配接受泼尼松。两组患者基线时的平均BVAS均为16分。第26周时,在接受avacopan治疗的例患者和接受泼尼松治疗的例患者中，分别有例（72.3%）和例（70.1%）达到缓解（第一项主要终点）（估计公差，3.4个百分点；95%置信区间[CI]，-6.0~12.8；非劣效性的P0.；优效性的P=0.24）。第52周时，在接受avacopan治疗的例患者和接受泼尼松治疗的例患者中，分别有例（65.7%）和90例（54.9%）达到持续缓解（第二项主要终点）（估计公差，12.5个百分点；95%CI，2.6~22.3；非劣效性的P0.；优效性的P=0.）。avacopan组37.3%的患者和泼尼松组39.0%的患者发生了严重不良事件（不包括血管炎恶化）。
Result
Atotalofpatientsunderwentrandomization;wereassignedtoreceiveavacopan,andwereassignedtoreceiveprednisone.ThemeanBVASatbaselinewas16inbothgroups.Remissionatweek26(thefirstprimaryendpoint)wasobservedinofpatients(72.3%)receivingavacopanandinofpatients(70.1%)receivingprednisone(estimated