所在的位置：皮肤血管炎 >> 肺血管炎诊断 >> 又一罕见病药物在中国获批上市

又一罕见病药物在中国获批上市

年11月19日，中国国家药监局（NMPA）公示显示，葛兰素史克（GSK）公司的美泊利珠单抗（mepolizumab，曾用名：美泊利单抗）注射液已在中国获批上市。公开资料显示，该药本次申请适用于嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）成人患者治疗。年11月，美泊利珠单抗获得FDA批准上市，商品名：Nucala。这是全球首个用于治疗嗜酸性粒细胞性哮喘的anti-IL5单抗，也是首个用于治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的靶向药物。目前该药已在全球多个国家获批用于嗜酸性粒细胞性哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、变应性肉芽肿性血管炎、慢性嗜酸粒细胞白血病/嗜酸性粒细胞增多综合等。该药正在开发的适应症还有慢性阻塞性肺病、嗜酸性粒细胞性食管炎等。嗜酸性肉芽肿性多血管炎（eosinophilicgranulomatosiswithpolyangiitis，EGPA）是一种可累及全身多个系统的、罕见的自身免疫性疾病，主要表现为外周血及组织中嗜酸粒细胞增多、浸润及中小血管的坏死性肉芽肿性炎症，属于抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA)相关性系统性血管炎。EGPA可累及多系统或器官，由于我国缺乏EGPA大样本的临床数据和资料，不同学科对该病的描述与诊治存在差异。为进一步提高我国各学科对该病的系统认识及临床诊疗水平，年，由国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主任钟南山院士、陈荣昌院长及医院风湿科古洁若教授牵头，广泛征求国内外多学科专家的意见，同时参考国内外近年来EGPA的研究成果与诊治经验，制定了我国首个EGPA诊治规范多学科专家共识。在各方的努力下，我国罕见病的诊断和治疗技术取得了巨大的进步。国家及社会各界在罕见病领域前进的脚步，越来越快。这将造福更多的罕见病患者！